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Fundación de Investigación HM Hospitales: sus proyectos en Oncopediatría

29/06/2015 2:00

La Fundación de Investigación HM Hospitales es una entidad sin ánimo de lucro que se constituyó con el objetivo fundamental de liderar una I+D+i biosanitaria que beneficie de forma directa al paciente haciendo realidad la Medicina Personalizada.

Actualmente, la Unidad de Hematología y Oncología Pediátrica (UHOP) de HM Hospitales está llevando a cabo un proyecto en el cual se desarrolla la oncología personalizada en pacientes pediátricos, específicamente en aquellas situaciones en las que el tratamiento convencional no es efectivo. Conocer las alteraciones moleculares del tumor en este caso, permite diseñar un tratamiento en aquellos casos en los que se describa una alteración para la que exista un nuevo fármaco.
La mayoría de estos estudios tienen un coste muy elevado y no son cubiertos por las compañías aseguradoras de los pacientes. Gracias a la Fundación de Investigación HM Hospitales y a la colaboración de otras entidades como la Fundación Intheos y benefactores particulares, se ha conseguido que se costeen estas pruebas, de tal forma que no tienen que hacerlo los familiares de los pacientes.
 
¿Qué importancia tienen estos estudios?
Los tratamientos convencionales curan más del 80% de los tumores infantiles.
El 20% de los pacientes que no se curan con los tratamientos estándar son los que más se beneficiarían de una oncología personalizada basada en el estudio de mutaciones en las células tumorales, ya que la identificación de dichas alteraciones permite el diseño de un tratamiento dirigido adecuado.
En la Unidad de Oncología Pediátrica de HM Hospitales, se atienden cada año aproximadamente 35 pacientes (32% leucemias y linfomas, y 68% tumores sólidos). Y este es el marco en el que se pretende desarrollar el proyecto.
 
En resumen, los objetivos de este proyecto son:

  • La secuenciación de tumores de pacientes diagnosticados en la UHOP con un tumor sólido que no ha respondido a tratamiento convencional (quimioterapia, radioterapia, cirugía).
  • La secuenciación de tumores de pacientes diagnosticados en la UHOP con tumores incurables desde el momento del diagnóstico.

En el último año se han estudiado y secuenciado 10 tumores de pacientes de la UHOP, cuyos resultados están en proceso. De momento, este estudio ha permitido el hallazgo de una mutación de BRAF en un paciente, un niño de 4 años diagnosticado de un ganglioglioma anaplasico en progresión sin alter nativas terapéuticas. El niño ha sido tratado con un inhibidor de BRAF con una excelente respuesta clínica y radio lógica mantenida, que le permite llevar en la actualidad una vida normal.
 
Este proyecto es el previo a un proyecto más amplio en el que se pretende el estudio, mediante secuenciación, de todos los tumores pediátricos diagnosticados en la UHOP, con el fin de abordar desde distintas vías el estudio y tratamiento de los mismos.​

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