Investigadores del Centro Integral de Neurociencias Abarca Campal HM CINAC han demostrado que es posible administrar terapia génica en el cerebelo de forma no invasiva mediante ultrasonidos focalizados, un avance que podría ampliar las posibilidades de tratamiento para determinadas enfermedades neurodegenerativas. El trabajo, publicado en la revista científica Advanced Science, demuestra por primera vez en primates no humanos que esta estrategia permite superar una de las principales barreras para la aplicación de la terapia génica en el cerebro.
La investigación combina ultrasonidos focalizados de baja intensidad, microburbujas administradas por vía intravenosa y vectores de terapia génica para abrir de forma temporal y controlada la barrera hematoencefálica, la estructura que protege el cerebro e impide el paso de la mayoría de los fármacos. Gracias a ello, los investigadores consiguieron dirigir el tratamiento con gran precisión hacia el cerebelo sin necesidad de recurrir a procedimientos quirúrgicos.
Hasta ahora, la administración de este tipo de terapias requería técnicas invasivas que implicaban la apertura del cráneo y la inyección directa del tratamiento en el tejido cerebral. Este nuevo abordaje representa una alternativa menos invasiva con un elevado potencial para el desarrollo de futuras terapias dirigidas a enfermedades neurodegenerativas.
El estudio se ha desarrollado en macacos, un modelo experimental especialmente próximo al ser humano y de gran valor para la investigación traslacional. Los resultados, liderados por el Dr. Javier Blesa y el Dr. José Pineda, demostraron una administración altamente precisa de los vectores de terapia génica en las regiones cerebelosas seleccionadas, logrando una expresión eficiente del material genético en un elevado número de neuronas de los núcleos cerebelosos profundos.
Para el Prof. José A. Obeso, director de HM CINAC y uno de los directores del estudio junto al Dr. Javier Blesa, «este estudio demuestra que es posible administrar terapia génica en regiones profundas del cerebro sin recurrir a procedimientos neuroquirúrgicos invasivos. Haber conseguido atravesar de forma controlada la barrera hematoencefálica mediante ultrasonidos focalizados supone un avance muy relevante para el desarrollo de futuras terapias frente a enfermedades neurodegenerativas».
El Dr. Juan Abarca Cidón, presidente de HM Hospitales, destaca que «la investigación solo alcanza su verdadero sentido cuando consigue transformar el conocimiento científico en nuevas oportunidades para los pacientes. Este trabajo refleja el modelo que impulsamos en HM Hospitales, donde asistencia, investigación y docencia forman parte de una misma estrategia para acelerar la incorporación de innovaciones capaces de cambiar la forma de diagnosticar y tratar enfermedades especialmente complejas».
Este trabajo consolida la trayectoria de HM CINAC como uno de los centros internacionales de referencia en el desarrollo de aplicaciones terapéuticas de los ultrasonidos focalizados y refuerza el compromiso de HM Hospitales con una investigación traslacional orientada a acercar la innovación científica a la práctica clínica y a mejorar la atención de los pacientes.
