Després de realitzar l'estudi genètic dels pacients candidats a ser inclosos en l'assaig clínic, el treball es va iniciar amb una primera etapa de recerca de la dosi adequada i determinació de la posologia correcta del fàrmac. Posteriorment, es va completar una segona fase, l'objectiu de la qual va ser establir la seva eficàcia i seguretat. Així, el 77% dels casos en què el tumor avançat de urèter o bufeta presentava una mutació del gen FGFR 2 o 3 van experimentar una reducció de la mida de les metàstasis i fins al 40% van aconseguir reduccions significatives, segons els estàndards internacionals d'avaluació (denominats criteris RECIST).
Per al Dr. Jesús García-Donas, Cap de la Unitat de Tumors Ginecològics i Genitourinaris del Centro Integral Oncológico Clara Campal HM CIOCC, aquest treball suposa "una veritable fita en el càncer de bufeta, ja que fins ara, mai s'havia disposat d’un tractament específic per a pacients concrets d'aquesta malaltia". De fet, els resultats positius d'aquest estudi fase II, que presenten una diana molecular concreta i ben estudiada, han provocat l'aprovació de Erdafitinib com a teràpia estàndard sense requerir un estudi fase III. El fàrmac ja ha estat autoritzat als Estats Units i s'espera que ho sigui a Europa en un futur proper.
La investigació és un dels pilars de la filosofia de HM Hospitales que al costat de la docència i l'aplicació de la més alta tecnologia té l'objectiu de proporcionar la màxima qualitat assistencial al pacient. En aquest sentit, el Dr. García-Donas explica que "la implicació d’HM CIOCC no es limita a la participació en aquest assaig clínic, ja que portem temps treballant en aquesta diana". D'aquesta manera, ja hi ha estudis en marxa centrats en analitzar amb més profunditat funcions d'aquests gens i com evitar l'aparició de resistències als seus inhibidors. Un d'aquests treballs s’està duent a terme al Laboratori d'Oncologia Translacional de la Unitat de Tumors Genitourinaris d'HM CIOCC, que està desenvolupant models per a la identificació de mecanismes de resistència, trobar formes de prevenir-les i definir combinacions encara més actives.
A Espanya, es diagnostiquen 12.200 nous casos l’any
El càncer urotelial representa el 3,3% dels tumors diagnosticats a nivell mundial i afecta, especialment, a l'home. Espanya és un dels països en els quals la incidència és més alta, essent el quart tumor més freqüent entre els individus de sexe masculí, per darrere del de pulmó, pròstata i colorectal. Segons l'Asociación Española Contra el Cáncer (AECC), cada any, es diagnostiquen 12.200 casos nous, dels quals només uns 1.500 es troben en la dona.
El tabac és una de les principals causes dels tumors del tracte urinari i encara que es considera que pot ser el causant de l'alteració dels gens FGFR 2 i 3, encara és necessari seguir investigant en aquest sentit. Així mateix, no es coneix cap factor genètic que predisposi al desenvolupament d'aquesta mutació. El que sí que s'ha detectat ja són alteracions d'aquests gens en tumors tan dispars com el càncer de pulmó, mama o gàstric. Si els fàrmacs inhibidors de FGFR són també actius en aquests càncers està actualment en estudi.